罗氏,奥尼斯在早期亨廷顿病试验中取得了巨大成功,证明了疾病改

发布时间:2018-08-28 12:55:20

罗氏,奥尼斯在早期亨廷顿病试验中取得了巨大成功,证明了疾病改

罗氏,奥尼斯在早期亨廷顿病试验中取得了巨大成功,证明了疾病改良潜力 Ionis IONS及其在罗氏的合作伙伴公布了一项I II期研究中的生物标记数据,该研究最近促使该制药巨头以4,500万美元支付IONIS-HTT Rx(RG6042)的期权。 研究人员周四晚间表示,他们追踪两种最高剂量的突变亨廷顿蛋白平均减少了40%。一些患者减少了60%。他们补充说,这是任何亨廷顿药物的首选。正是毒性蛋白质给大脑中的神经元带来了浪费,导致严重的神经退行性疾病,其特征是肌肉协调和认知能力下降,这通常会在20年内逐渐导致患者死亡。 如果他们是对的,那么开发人员正在寻找可能改变疾病进程的第一种潜在药物,尽管安全性和有效性方面的一些陡峭障碍仍有待解决。 研究小组补充剂量依赖性反应证明突变蛋白水平在最后一次读数后仍然在下降,提高了他们可以做得更好的预期。该研究的开放标签正在进行中。罗氏现已控制该药物,并负责进行关键性试验。 莎拉大不里士 罗氏于2013年首次与Ionis就此药物签约。 最近,由于Spinraza的特许权使用费,Ionis一直在上升。该生物技术公司还有两种药物正在接受审查,包括inotersen,人们普遍认为这种药物会被Alnylam的竞争对手patisiran打败。尽管如此,今天没有人阻止庆祝活动。 “近二十年来,我看到许多家庭因这种进行性神经退行性疾病的损失而受到严重破坏。通过IONIS-HTTRx(RG6042),HD社区对可以减少HD病因的治疗有了新的希望,因此,可能会减缓病情进展并可能在后代预防疾病,这是真正的开创性,“Sarah博士说。 Tabrizi,临床神经病学教授,伦敦大学学院亨廷顿病中心主任和该研究的全球首席研究员。“我期待着一项更长期,更大规模的研究,该研究可以确定减少HD患者中毒性突变亨廷顿蛋白的益处。”