蓝鸟对β-地中海贫血的基因治疗尚无法治愈,但仍有22名患者感到

发布时间:2018-08-22 15:27:46

蓝鸟对β-地中海贫血的基因治疗尚无法治愈,但仍有22名患者感到

  蓝鸟对β-地中海贫血的基因治疗尚无法治愈,但仍有22名患者感到沮丧回到绘图板拿出一个更好的基因治疗β-地中海贫血,这与身体产生能力干扰疾病后血红蛋白,对蓝鸟生物的调查人员$ BLUE已经产生了一些令人信服的数据来证明他们的治疗可以消除或减少输血的需要。但他们还没有治愈方法。在新英格兰医学杂志上发表的研究报告称,他们在22名患者中测试了这种治疗方法。在9名患有最严重疾病的患者中,他们报告说他们能够将输血需求大幅减少73%,并在3年??内将其消除。但是,其中6名患者需要继续输血。13名患有不太严重疾病的患者中的12名目前不再需要在单次治疗后输血 - 中位数为26个月无输血。临时数据极大地扩展了他们现在可以依靠的患者体验,以证明尝试一次又一次的疗法的效果,该疗法影响了数十万患者。调查人员并未放弃寻求彻底治愈所有人的企图。哈佛医疗公司的Philippe Leboulch告诉他们的内部酒吧说:“还有改进的余地,因为我们希望消除对输血的依赖,即使对于患有最严重疾病的患者也是如此。” “但我们在III期试验中引入的方案修改也有希望。” 蓝鸟 - 由首席执行官Nick Leschly经营 - 在早期的一些不均衡的回应之后被迫回归并改变了LentiGlobin的制造过程。去年夏天,该公司提出了前三名患者的一些令人鼓舞的数据。基因治疗是通过从患者体内提取血液干细胞并将功能性β-珠蛋白基因插入其中,在一轮化疗后移植它们以清除其骨髓而制成的。 “纽约客”中的杰罗姆·格洛普曼写道:现在的挑战是找到在世界上医疗保健有限的地区实施复杂的,可能挽救生命的治疗方法。已建立的自体骨髓移植设施已经存在于许多发达国家,实验室也可以将健康的珠蛋白基因引入干细胞。但是,在β地中海贫血最常见的世界某些地区,这些设施尚不存在。与今天的爱好者所呈现的相反,显然还有改进的余地。蓝鸟显然并不是唯一一个试图制造治疗方法的人。例如,CRISPR Therapeutics公司一直在利用其基因编辑技术来研究它是否能找到持久的治疗方法。而那些其他计划,包括在Bellicum的努力,可能会继续看看他们是否可以用更好的东西超越蓝鸟。 bluebird bio首席执行官Nick Leschly Getty